Uma sonolência incontrolável, não importa se você está participando de uma reunião, assistindo a uma aula ou dirigindo seu carro. Ou um apagão súbito das suas forças capaz de levá-lo ao chão. Os ataques de sono e de cataplexia, a perda do tônus muscular, são os principais sintomas da narcolepsia, doença que ainda representa um desafio em termos terapêuticos.

Trata-se de um distúrbio do sono que afeta de 15 a 50 pessoas a cada 100 mil indivíduos, a depender da população estudada. Ele costuma ser dividido em dois tipos. O tipo 1 apresenta tanto a sonolência diurna como os episódios de cataplexia; o tipo 2 está livre desses “apagões”.

Diagnosticada com uma boa investigação clínica, somada a exames como a polissonografia, a narcolepsia até hoje não dispõe de tratamentos que interferem em sua causa biológica. Mas isso deve mudar em breve, ao menos para a narcolepsia tipo 1. 

Está na reta final de estudos um remédio inédito chamado oveporexton que atua na raiz do problema e traz ganhos antes nunca vistos no controle dos sintomas. Desenvolvido pela biofarmacêutica Takeda, o comprimido de uso diário poderá ser submetido ainda em 2026 às autoridades regulatórias – e representar um divisor de águas para a comunidade que convive com a doença.

A seguir, a diretora médica da Takeda no Brasil, Vivian Lee, dá detalhes dessa história e das expectativas em jogo.

Podemos dizer que estamos prestes a acompanhar uma revolução no tratamento da narcolepsia?

Estamos diante de uma mudança de paradigma no tratamento da narcolepsia tipo 1. Hoje, as terapias disponíveis atuam apenas no controle dos sintomas, sem interferir na raiz da doença, que é a deficiência de orexina no cérebro.

Isso faz com que, mesmo em tratamento, muitos pacientes continuem enfrentando limitações importantes em autonomia e funcionalidade.

Quais as principais características desse distúrbio?

A narcolepsia é uma condição neurológica rara, crônica, debilitante e subdiagnosticada. Ela compromete intensamente a vida dos pacientes durante o dia e a noite.

É marcada pela sonolência excessiva e pela cataplexia, que é a perda súbita da força muscular desencadeada por fortes emoções, mas sem perda de consciência, além de sintomas cognitivos, sono fragmentado, alucinações e quadros de paralisia do sono.

Tudo isso afeta diretamente o desempenho escolar e profissional, as interações sociais e a capacidade de cumprir responsabilidades básicas na rotina.

Como o medicamento em estudo busca quebrar com esse circuito tão prejudicial ao paciente?

O oveporexton é um um agonista seletivo do receptor da orexina, o que significa que ele ativa e restaura a sinalização desse hormônio no cérebro. Nosso programa de estudos clínicos é um dos maiores e mais completos já realizados para narcolepsia tipo 1.

Acompanhamos 273 pacientes durante 12 semanas em 19 países. E demonstramos impactos clínicos de magnitude inédita.

Quais foram?

Para começar, 63% dos pacientes atingiram níveis normais de vigília. Depois, 85% normalizaram os níveis de sonolência. Também observamos uma redução superior a 80% na taxa semanal de cataplexia. Quase todos os participantes tratados nos estudos relataram melhoras nos sintomas gerais e na qualidade de vida.

E houve reações adversas?

O perfil de segurança do medicamento é favorável, com eventos adversos predominantemente leves a moderados. Os mais comuns foram insônia e aumento da frequência ou da urgência urinária.

Então os resultados foram muito satisfatórios?

Nesses estudos, que envolvem a comparação com o placebo, o oveporexton demonstrou melhora clínica significativa. Esses resultados reforçam o potencial transformador da medicação em termos de funcionalidade e qualidade de vida.

Para uma população que frequentemente passa mais de uma década sem diagnóstico e com opções terapêuticas limitadas, esse avanço representa a possibilidade real de reconstruir rotina, autonomia e vida social e profissional.

Quais são os próximos passos e as expectativas para o uso clínico?

O oveporexton está em avaliação pelos estudos clínicos de fase 3, com pesquisas globais robustas e controladas, com participantes de diferentes faixas etárias e resultados já apresentados à comunidade científica internacional.

O próximo passo é seguir com o processo regulatório em diferentes países. A Takeda planeja submeter o medicamento para análise de autoridades de saúde em diversos locais, entre eles o Brasil, ainda em 2026, a partir do próximo semestre.

Esse é um caminho natural e necessário, conduzido de forma técnica e criteriosa, para assegurar que qualquer inovação chegue aos pacientes com toda a segurança, qualidade e respaldo científico exigidos.

Por que a Takeda decidiu apostar nesse tratamento para narcolepsia?

Esse programa de pesquisa e desenvolvimento reforça nosso compromisso de transformar ciência em soluções concretas e contribuir para um ecossistema que permita, no futuro, ampliar o acesso de forma ética, sustentável e centrada no paciente.

O novo tratamento para narcolepsia tipo 1 representa um marco, um avanço científico de grande relevância, que abre uma nova perspectiva para cuidar de pessoas com a doença.