Uma nova etapa no enfrentamento do diabetes tipo 1 acaba de ser aberta no Brasil. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o teplizumabe, primeiro medicamento capaz de retardar o aparecimento do diabetes tipo 1 clínico (quando há manifestações físicas da doença).

A terapia, comercializada internacionalmente como Tzield, atua antes mesmo dos sintomas surgirem e pode adiar o diagnóstico da doença por cerca de dois anos — em alguns casos, por ainda mais tempo.

A aprovação representa uma mudança importante na abordagem do diabetes tipo 1. Até agora, os tratamentos disponíveis eram prescritos apenas depois que a doença já estava instalada, com a necessidade de reposição diária de insulina. O novo medicamento inaugura uma estratégia diferente: intervir na progressão da doença antes do aparecimento dos sintomas.

Ainda assim, a novidade exige cautela. O remédio não impede que o diabetes tipo 1 apareça — ele apenas retarda sua manifestação clínica, o que levanta discussões sobre custo, acesso e impacto real para os pacientes.

Uma doença autoimune que começa antes dos sintomas

O diabetes tipo 1 é uma doença autoimune e progressiva. Nela, o sistema imunológico passa a atacar as células beta do pâncreas, responsáveis pela produção de insulina. Sem esse hormônio, o organismo perde a capacidade de controlar adequadamente os níveis de glicose no sangue.

Hoje se sabe que o processo da doença começa anos antes do diagnóstico. A progressão costuma ser dividida em estágios:

• Estágio 1: presença de autoanticorpos contra as células beta, mas sem alterações de glicose;
• Estágio 2: autoanticorpos e alterações glicêmicas iniciais, ainda sem sintomas;
• Estágio 3: fase clínica, quando surgem sintomas e a necessidade de insulina.

A maioria dos pacientes, porém, só descobre a doença no estágio 3 — muitas vezes após episódios graves como cetoacidose diabética, que exigem hospitalização de emergência.

Como funciona o teplizumabe

O teplizumabe é um anticorpo monoclonal que atua sobre um tipo específico de células do sistema imunológico: o linfócito T. Estas células que ajudam a destruir as células produtoras de insulina localizadas no pâncreas (células beta).

Ao modular essa resposta imunológica, o medicamento ajuda a frear temporariamente o ataque e a preservar a função residual células beta. Vale destacar que os linfócitos T são apenas um tipo de célula do sistema imunológico que ataca o pâncreas.

O tratamento consiste em um ciclo único de infusão intravenosa diária durante 14 dias consecutivos e é indicado para adultos e crianças a partir de 8 anos diagnosticados com diabetes tipo 1 em estágio 2.

No estudo clínico pivotal que embasou a aprovação — conhecido como TN-10 — o medicamento demonstrou capacidade de atrasar significativamente a progressão da doença. O tempo mediano até o diagnóstico clínico foi de 48,4 meses entre pacientes tratados, contra 24,4 meses no que recebeu infusões de placebo na veia.

Além disso, houve uma redução de 59% no risco de progressão para a fase que exige uso de insulina ao final do seguimento de cerca de 5 anos.

+Leia também: Novo sensor de glicose prevê variações perigosas antes que elas aconteçam

As limitações

Embora represente um avanço importante, o teplizumabe não impede completamente o desenvolvimento do diabetes tipo 1. Isso acontece porque o medicamento atua principalmente sobre os linfócitos T, modulando a atividade dessas células do sistema imunológico que participam do ataque às células beta do pâncreas.

Hoje se sabe, porém, que a destruição dessas células é resultado de uma resposta autoimune complexa, que envolve diversos componentes do sistema imunológico, incluindo outros tipos de linfócitos e células inflamatórias.

Como o teplizumabe age predominantemente em apenas uma parte dessa rede imunológica, ele consegue desacelerar o processo de destruição das células produtoras de insulina, mas não interrompe completamente a cascata imunológica.

Por isso, na maioria dos casos, o tratamento acaba retardando — e não impedindo — o aparecimento do diabetes tipo 1 clínico.

Ganho de tempo para pacientes e famílias

Embora o medicamento não impeça o surgimento do diabetes tipo 1, o tempo adicional pode ter impacto importante na vida dos pacientes.

O diabetes tipo 1 exige um controle intensivo e constante. Estamos falando de medir glicose, tomar decisões quanto ao tipo e dose de insulina, pensar a respeito de exercícios, calcular alimentos, carboidratos, gordura. Até o sono e o estresse podem influenciar os níveis de glicose no sangue. Imagine uma criança de 6 anos: fatalmente este gerenciamento deverá ser feito pela mãe e pelo pai.

Para famílias — especialmente quando o diagnóstico ocorre em crianças — o início abrupto da doença pode ser traumático.

Esse período adicional permite organizar o acompanhamento médico, aprender sobre monitorização da glicose e adaptar a rotina antes da dependência diária de insulina.

Nem cura, nem prevenção definitiva

O teplizumabe não cura o diabetes tipo 1 e não impede definitivamente seu surgimento. Na prática, a doença tende a aparecer mais tarde.

Por isso, muitos preferem descrevê-lo como um medicamento que retarda o diagnóstico clínico, e não como uma forma de prevenção.

Outro desafio é que o tratamento depende da identificação precoce de pessoas em risco, algo que ainda não faz parte da rotina de muitos sistemas de saúde. Sem programas de rastreamento de autoanticorpos, a maioria dos pacientes continuará sendo diagnosticada apenas quando os sintomas já estiverem presentes.

O custo e o debate sobre acesso

A chegada do medicamento também abre um debate inevitável sobre acesso.

Nos Estados Unidos, onde o teplizumabe foi aprovado em 2022, o tratamento custa cerca de 190 mil dólares, o equivalente a mais de R$ 1 milhão na conversão aproximada.

O preço no Brasil ainda será definido, mas acreditamos que o medicamento também deverá ter alto custo, o que levanta questionamentos saudáveis sobre sua incorporação em sistemas de saúde, cobertura por planos e até mesmo a relação custo-benefício para as famílias que queiram custear. adia seu aparecimento.

Um novo capítulo na história do diabetes tipo 1

Mesmo com as ressalvas, a aprovação do teplizumabe representa um avanço científico relevante. Pela primeira vez, uma terapia mostra ser capaz de modificar o curso do diabetes tipo 1 antes da fase clínica.

Isso inaugura uma nova lógica no tratamento da doença: sair da abordagem puramente reativa — baseada na reposição de insulina — para estratégias que tentam interferir no processo imunológico que destrói o pâncreas.

Nos próximos anos, a discussão sobre o medicamento provavelmente ultrapassará o campo científico. Ela envolverá também decisões econômicas, de saúde pública e de acesso.

No fim das contas, a pergunta central permanece: quanto vale ganhar alguns anos antes do diagnóstico de uma doença crônica? Responder a isso será essencial para definir o papel real dessa nova terapia no tratamento do diabetes tipo 1.