Em agosto de 2025, a publicação de um estudo fez bastante barulho no Brasil. Seis cachorrinhos com paraplegia (por lesão medular) participaram de um teste clínico com o uso de uma proteína chamada polilaminina para estimular a regeneração de conexões nervosas.

Como resultado, dizem os autores, em um ano de acompanhamento, quatro cães apresentaram uma tendência de melhora evidente e dois apresentaram melhora sutil dos movimentos.

A pesquisa foi liderada por estudiosos de um laboratório da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), que já investiga a elaboração  dessa molécula há mais de 20 anos. Mas foi a partir da publicação daquele estudo que o assunto entrou para o rol dos debates entre a população em geral.

Pouco tempo depois, em setembro, uma coletiva de imprensa convocada pelo laboratório Cristália, que está produzindo o medicamento, anunciou que ele já havia sido aplicado em humanos de forma experimental e devolvido a mobilidade a tetraplégicos (leia mais aqui).

A novidade gerou comoção popular. E, enquanto os estudos ainda estão em sua fase inicial, pacientes já estão recebendo a polilaminina via ações judiciais, e a imprensa publica notícias com supostas melhoras nos movimentos relatadas pelas famílias.

A seguir, entenda o que é a polilaminina, em que pé estão as pesquisas com ela e por que esse tipo de manchete deve ser interpretado com cautela. 

Os estudos com a polilaminina

Antes da publicação da pesquisa com os cachorrinhos, em 2018, a substância chegou a ser aplicada em um pequeno grupo de oito humanos, em caráter experimental, como um estudo piloto, ainda não publicado oficialmente.

Segundo os pesquisadores, os voluntários, que haviam perdido completamente os movimentos, recuperaram o controle motor. Dois faleceram nos primeiros dias por causas relacionadas à gravidade da condição, de acordo com o documento, e os outros seis mostraram melhora. O grupo foi acompanhado por um mês.

Foi só em janeiro de 2026 que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o início de um estudo clínico (uma pesquisa científica realizada com pessoas) para avaliar a segurança do uso da polilaminina entre humanos.

Esse nível de pesquisa é chamado de “fase 1”, a mais inicial, e serve para garantir que um medicamento não faz mal. Depois desse aval, ele pode seguir para as próximas etapas de análise, onde começará a, de fato, ser testado entre grupos maiores para averiguar sua eficácia.

Embora os dados iniciais alimentem expectativas, especialistas alertam para a necessidade de cautela, já que ainda não há certeza sobre a segurança ou eficácia do medicamento — e o estudo aprovado olhará apenas para a segurança.

Apesar disso, até o momento, 18 pacientes já receberam o medicamento após solicitarem em processos de judicialização, o que pode trazer riscos.

“Ainda não é um remédio e não é um tratamento. É algo que está no início das pesquisas. Então, está longe de ser uma coisa comprovada”, pondera, preocupado, o professor de Ortopedia e Traumatologia Alexandre Fogaça, que será um dos pesquisadores à frente dos testes da substância no HCFM/USP.

O que é polilaminina?

A polilaminina é uma versão “melhorada” da laminina, uma proteína natural, localizada na superfície celular que, entre outras coisas, facilita a ligação entre as células e é associada ao crescimento e regeneração neural. 

Os pesquisadores da UFRJ trabalharam, então, no desenvolvimento da molécula potencializada que, segundo suas análises, demonstrou ser capaz de se envolver na regeneração de neurônios após lesões medulares.

A lesão medular, por sua vez, é um dano à medula espinhal, feixe de nervos que conecta o cérebro ao corpo e passa pelo interior da coluna vertebral.

“A medula é fundamental para que seja possível se movimentar e ter sensações do pescoço para baixo. Além disso, também faz parte do controle autonômico, incluindo micção, controle da pressão sanguínea e temperatura corpórea”, explica o biólogo Alexandre Leite de Oliveira, professor da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp).

Oliveira é coordenador do Laboratório de Regeneração Nervosa da Unicamp. Ele explica que a medula espinhal pode ser lesionada, junto à coluna, por trauma (quedas e acidentes), tumores, lesões vasculares ou até compressão por hérnias de disco. Os nervos podem ser comprimidos, rompidos ou morrer devido à falta de oxigênio.

O que ainda não sabemos

Embora o experimento piloto com humanos e o estudo com animais divulgados apresentem notícias animadoras, é preciso dizer, sem a menor intenção de jogar balde de água fria, que, cientificamente, ainda se trata de uma pesquisa muito inicial.

O próprio artigo traz a ressalva de que é apenas um preprint, ou seja, um estudo que ainda não passou por revisão por pares, uma etapa necessária para a validação de resultados.

“Este estudo relata uma nova pesquisa médica que ainda não foi avaliada e, portanto, não deve ser usada para orientar a prática clínica“, alerta o próprio documento.

A revisão por pares é o processo de avaliação de trabalhos científicos por especialistas independentes de uma mesma área, garantindo a qualidade e validade antes da publicação em revistas acadêmicas.

Já em relação aos 18 pacientes que adquiriram o medicamento por via judicial, não há dados computados. Rogério Almeida, vice-presidente de Pesquisa e Desenvolvimento da Cristália — farmacêutica que, em parceria com a UFRJ, está envolvida com a produção da polilaminina —, explica que, como eles foram medicados dentro de um programa de uso compassivo, não podem ser monitorados.

“Nós não temos estatísticas, mas a gente observa que existe recuperação. Estamos vendo esses 18 pacientes e vários estão tendo benefícios relacionados ao tratamento“, defende.

Em um quadro de perda da mobilidade por lesão medular, por exemplo, há possibilidade de recuperação de funções, quando nem todas as vias foram definitivamente rompidas, explica Oliveira.

“Há um período inicial de inatividade da medula, com gradual recuperação de algumas funções, que dependem da amplitude do dano”, explica o coordenador do laboratório de Regeneração Neural da Unicamp.

Por exemplo, uma lesão medular pode ser incompleta, quando alguns circuitos neurológicos não foram lesionados e podem se recuperar depois de um tempo, ou completa, que é quando as chances de regeneração são muito baixas.

Almeida atesta que não só os participantes do estudo piloto, mas também as pessoas que receberam o medicamento por judicialização apresentavam o perfil de lesão medular completa, isto é, de rara possibilidade de recuperação.

Mas, vale dizer que, mesmo entre lesões medulares integrais, estima-se que, em média, 15% das pessoas recuperem as funções motoras sem a polilaminina. Por isso, Fogaça destaca que, para afirmarmos se as melhoras ocorreram naturalmente ou por influência da substância, será necessário “realizar estudos muito mais estruturados”.

Seja como for, um fato é que outra lacuna em relação à proteína estudada é justamente que, até agora, não há detalhes públicos que permitam saber quem de fato se beneficiou da droga em aplicações anteriores.

É preciso, por exemplo, de publicações científicas revisadas que comprovem que os pacientes tinham lesão completa ou incompleta, o nível da lesão ou há quanto tempo ela existia. “Todos esses fatores interferem na recuperação“, alerta Fogaça. “Fica um relato sem saber a situação inicial do paciente antes da aplicação”, explica.

Além desses pontos, vale destacar que a polilaminina ser estudada há décadas, mas a maior parte das evidências disponíveis até agora vem de pesquisas com modelos animais, com exceção de um estudo piloto em humanos.

Ainda, mesmo no estudo com cães de 2025, a polilaminina foi administrada junto com outras substâncias — como fatores de crescimento e enzimas —, o que dificulta identificar com precisão qual parte dos efeitos observados pode ser atribuída exclusivamente a ela.

Enfim, com a aprovação da Anvisa, os próximos estudos permitirão avaliar de forma mais robusta a segurança da substância em pessoas.

Antes de participar da etapa de estudos, inclusive, cada paciente deverá assinar um termo confirmando que está ciente de que se trata de um estudo no qual os efeitos da droga ainda não são conhecidos. “É o estudo de uma droga que a gente ainda não sabe nem os efeitos favoráveis nem os efeitos desfavoráveis“, reforça Fogaça.

Ao todo, segundo o pesquisador responsável pelo estudo daqui para a frente, a expectativa é de que essa análise dure cerca de um ano.

Apesar da cautela, Almeida defende os avanços conquistados pelo estudo. “É extremamente importante que a ciência confirme o fato de que nós temos benefícios. E nós temos dados científicos“, diz.

“Alguns dirão: o seu “N” [número de participantes] é muito pequeno. Tudo bem. Mas estamos falando de uma doença rara e uma lesão sem cura. Não temos um grande número de pacientes para fazer aplicação em larga escala”, alega o diretor.

“A gente não pode negar que existe, sim, um tratamento que se demonstra cientificamente melhor do que a opção que existe hoje, que é nenhuma”, completa.

Cautela diante da expectativa pelo tratamento

A lesão medular é considerada uma condição relativamente comum em termos de impacto epidemiológico. Globalmente, mais de 15 milhões de pessoas vivem com o quadro.

Diante disso, é natural que familiares e pacientes que passaram por um trauma raquimedular fiquem ansiosos e busquem acesso imediato a novas drogas. No entanto, o uso da medicação antes da aprovação completa pode oferecer riscos. “A gente sempre tem que ter esperança, mas é preciso parcimônia“, alerta Fogaça.

Por isso, a comunidade científica vê os avanços da polilaminina com animação, mas cautela, já que ainda faltam muitas etapas até a consolidação dessa substância.

O cuidado é especialmente necessário porque qualquer medicamento pode trazer consequências adversas. Oliveira também destaca a importância do cuidado: “devemos sempre ter cautela com novos tratamentos, buscando entender se há base científica para os benefícios sugeridos“.

Sobre o acesso via Justiça

Perguntado sobre a busca por vias legais para acesso prévio ao remédio, Fogaça pondera: “é muito complexo judicializar algo que não tem comprovação ainda”. O médico destaca que a ansiedade é compreensível, especialmente diante dos desafios envolvidos nos quadros de lesão medular, mas ressalta que o uso da medicação antes do cumprimento de todas as etapas de estudos é arriscado.

“Não sabemos se ela tem efeitos deletérios e se os benefícios vão superar ou não os eventuais efeitos colaterais. Só o trabalho científico poderá responder a essa questão”, ressalva.

Almeida, por outro lado, tem outra preocupação sobre a judicialização: as pessoas que realizam o procedimento após o prazo ideal de 72 horas após a lesão podem não ter os efeitos esperados.

“Por mais ágil que esteja sendo o processo, a decisão judicial ainda continua sendo em um prazo mais longo do que o ideal para o início do tratamento”, diz. “Quanto mais rápido a gente fizer o tratamento, melhor é o benefício. Assim, os benefícios que estamos vendo nessas pessoas estão aquém dos encontrados no estudo”, emenda.

Os próximos passos

Com a aprovação da Anvisa, quando o estudo clínico começar, cinco pacientes, com idades entre 18 e 72 anos, que apresentem lesões agudas completas da medula espinhal torácica receberão a substância. As lesões devem ter ocorrido há menos de 72 horas e os pacientes precisam ter indicação cirúrgica.

Os critérios rígidos de inclusão e exclusão são importantes. Por segurança, só devem participar pacientes com lesão completa. “É uma aplicação dentro da medula, e, em caso de lesão incompleta, até a própria agulha e o método de aplicação poderiam piorá-la”, explica Fogaça.

Além disso, as lesões devem ser agudas, ocorridas há poucas horas. Nos casos crônicos, os neurônios já cicatrizaram, formando fibroses. Assim, a polilaminina não seria capaz de agir.

“Mas nós temos um tratamento prévio para que a fibrose seja retirada e depois ocorra a aplicação”, comenta Almeida. Mas, até o momento, isso só foi testado em cães.

“A gente precisa evoluir para ter mais dados em animais, só depois poderemos solicitar autorização para fazer em humanos”, explica.

Por que a ciência deve ser rigorosa

Fogaça reforça que a razão para a parcimônia é a necessidade de esperar que as fases do estudo se completem. “Estudos em humanos sempre seguem essa sequência: primeiro se testa a droga em si, depois em animais e, só então, em pessoas. Depois vêm as fases 2 e 3, com mais pacientes, para avaliar se realmente funciona”, explica.

No caso das lesões na medula, é importante destacar que se trata de um dos grandes desafios da medicina moderna. Mesmo com cirurgias avançadas, células-tronco e diversas substâncias testadas ao longo dos anos, ainda não existe um tratamento capaz de restaurar completamente a função de pacientes que sofrem traumas na coluna.

O problema é que, após a lesão, o ambiente da medula se torna hostil ao crescimento dos neurônios. Isso significa que as conexões nervosas que deveriam reconectar a parte da medula acima da lesão com a parte abaixo não se formam.

“Então, é uma lesão que até hoje é considerada sem tratamento específico“, explica Fogaça.

Vale dizer, ainda, que pesquisas sobre o uso de proteínas para ajudar a reverter a lesão medular já existem. Sabe-se que há proteínas tanto estimuladoras quanto inibidoras da regeneração. Mas, até então, nada se comprovou eficaz. 

“Até o momento, o uso de monoterapias não tem alcançado sucesso robusto, sendo que a literatura sugere a integração de múltiplas estratégias para aumentar a regeneração tecidual nestes casos”, alerta Oliveira.

Ou seja, nenhuma bala de prata funcionou de forma consistente. Segundo o professor, o consenso científico é de que a recuperação mais eficaz provavelmente exigirá a combinação de várias estratégias ao mesmo tempo.

Por fim, toda pesquisa científica tem o que se chama de viés, ou seja, fatores que podem distorcer os resultados. Fogaça, que irá conduzir os estudos sobre a polilaminina no Hospital das Clínicas da USP, conta que é comum que, mesmo sem querer, o pesquisador que desenvolveu a droga pode acabar valorizando melhoras que não são reais.

Para reduzir esses vieses, o ideal é que os estudos sejam multicêntricos — o que é o caso de agora —, envolvendo vários centros de pesquisa, de preferência sem ligação direta com quem criou ou comercializa a substância.

Além disso, estudos sem grupo controle ou sem cegamento — em que nem o aplicador nem quem avalia o paciente sabe se o que está sendo aplicado é droga ou placebo — têm menos força científica. “Cegar o estudo ajuda a tornar a análise mais imparcial e confiável”, explica Fogaça.

O estudo da polilaminina em humanos ainda não passou por esses processos, mas caminha para isso e carrega consigo muita animação.

Diante desse tipo de entendimento, Almeida diz que concorda quando as pessoas dizem que é preciso tomar cuidado para não gerar falsas esperanças. Mas traz um ‘porém’: “qualquer evolução que se tenha frente à evolução nenhuma — que é o que a história natural da lesão nos mostra — já é melhor“, reflete.

“A gente tem que ter muito pé no chão. Ás vezes saem matérias um pouco sensacionalistas, mas é só de agora em diante, nos estudos de fase 2 e 3, depois deste de fase 1, que vamos ter uma melhor noção do quanto a droga funciona — e esse é um caminho que vale para qualquer medicamento”, orienta Fogaça.