Até o momento, mais de 30 pacientes já receberam autorização para ter acesso à polilaminina, terapia experimental desenvolvida na Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) para tratamento de lesões medulares associadas à paraplegia e tetraplegia. 

Os dados, fornecidos pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), foram atualizados até a última quinta-feira (12). Segundo a autarquia, já chegaram às suas mesas 67 decisões judiciais cautelares para a autorização do chamado uso compassivo do medicamento — modalidade em que um remédio pode ser utilizado mesmo sem aprovação regulatória, quando não existem outras opções terapêuticas.

Entre esses casos, 36 pedidos foram protocolados pela farmacêutica Cristália, responsável pelo desenvolvimento da substância. Desses, até a última semana, 33 haviam sido autorizados pela Anvisa e três permaneciam em análise em caráter de “exigência”.

O número de solicitações, porém, pode ser ainda maior. Segundo a Anvisa, os dados dizem respeito somente aos casos judiciais em que o laboratório patrocinador, enquanto parte provocada, concordou em doar a substância.

Por exemplo, para que o Cristália aceite fazer a doação, é preciso que o paciente atenda a alguns critérios, como ter um quadro de lesão medular aguda e não crônica.

“A Anvisa não possui conhecimento de pedidos judiciais que existem apenas enquanto pedidos, sem decisão proferida ou que ainda não chegaram à agência”, disse a entidade, em nota para a VEJA SAÚDE.

Em meio ao elevado número de pacientes fazendo uso compassivo, entidades médicas, como a Associação Brasileira de Neurologia (ABN) e Sociedade Brasileira de Neurocirurgia (SBN) chegaram a emitir notas sobre o tema.

A ABN, por exemplo, reforçou que, até o momento, não existem publicações científicas comprovando a segurança e efetividade do produto em humanos. Assim, destacou que “recomenda o uso de novas terapias” apenas “em contexto de protocolos de ensaio clínico com rigor científico e aprovados por Comitês de Ética”.

É que, embora seja permitido por normas da autarquia, o uso compassivo envolve a utilização de uma substância que ainda não possui a devida comprovação de eficácia e segurança. Ele também não faz parte de um estudo científico controlado. Por isso, os pacientes que recebem o medicamento não são acompanhados pela UFRJ, nem por Anvisa ou Cristália.

Também, os resultados desses casos não podem ser usados para provar se o tratamento é seguro ou realmente funciona.

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Mas o que é o “uso compassivo”?

No dicionário, a palavra “compassivo” remete à algo que tem ou revela compaixão; que se compadece; é condolente. 

Na prática, o uso compassivo — também chamado de acesso expandido — é uma medida voltada a pessoas com doenças graves, potencialmente fatais, e sem alternativas terapêuticas.

Com essa política, uma empresa pode fornecer de graça ao paciente um tratamento ou tecnologia que está desenvolvendo, mesmo que ele ainda não tenha sido aprovado para comercialização pela agência sanitária do país.

Para entender melhor, vale se aprofundar um pouco em como é feita essa autorização. 

“Toda nova medicação, para ser registrada e comercializada, deve cumprir as etapas de desenvolvimento clínico e um rito regulatório”, explica Daniela Marreco Cerqueira, diretora da Anvisa.

Esse processo envolve a realização e conclusão de estudos de fase 1, 2 e 3, que vão provar “por A mais B” que a substância realmente pode ser usada e, de fato, funciona.

Isso pode levar anos para ser concluído, “mas garante que o medicamento seja seguro, eficaz e de qualidade, quando utilizado pelo paciente”, completa Daniela.

No entanto, existem pessoas que, em face da gravidade da doença e da urgência para receber o tratamento, necessitam de estratégias alternativas de acesso. Foi nesse contexto que surgiram, no Brasil e em outros países, a possibiliade de disponibilizar um medicamento ainda sendo investigado.

No Brasil, a norma que regulamenta isso é a RDC nº 38/2013, da Anvisa. Essa normativa define algumas regras para o fornecimento desses medicamentos, como:

• O medicamento precisa ter evidência científica para a indicação solicitada ou estar em qualquer fase de desenvolvimento clínico, desde que os dados iniciais observados sejam promissores e que se comprove a gravidade da doença e a ausência de tratamentos disponíveis;
• O medicamento é destinado a um único indivíduo, analisado caso a caso e não prevê a formação de grupos. O paciente também não pode ser participante de outros programas de acesso expandido ou de pesquisa clínica.

Estar em uma etapa de desenvolvimento clínico significa que ele já começou a ser testado em seres humanos sob os olhos da Anvisa. Esses testes seguem protocolos rigorosos e, para que possam sequer começar, precisam passar por um longo processo regulatório da agência.

“Mas é importante destacar que o uso compassivo se refere à doação de um tratamento (não é estudo clínico) pela empresa patrocinadora/desenvolvedora de um produto inovador/promissor (sem registro sanitário, em qualquer fase do desenvolvimento), a um paciente com uma doença grave, debilitante e sem alternativa terapêutica”, reforça Daniela.

Assim, diz a diretora, diferente do estudo clínico, o uso compassivo não é acompanhado de perto e não tem garantias da agência reguladora. “O monitoramento é realizado pela empresa, que tem que reportar relatórios anuais e finais, além de notificar à Anvisa os eventos adversos graves”, explica.

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No caso da polilaminina, como tem ocorrido o processo?

“Como para qualquer pedido de uso compassivo, no caso específico da polilaminina, o processo tem seguido os dispositivos normativos”, diz Daniela. 

Isso envolve o seguinte caminho: o médico que assiste o paciente decide que ele é apto ao medicamento e que a relação de risco-benefício vale a pena. Esse profissional será o responsável por prestar atendimento em caso de intercorrências relacionadas ao uso da substância.

Ele, então, faz uma solicitação formal à empresa desenvolvedora, justificando a necessidade de uso com laudo médico. Por fim, a empresa é responsável por aceitar e fazer a solicitação de anuência para o programa da Anvisa.

Resumindo: “um médico que assiste o paciente faz a solicitação, a empresa decide pela doação da medicação e formaliza o pedido junto à Anvisa para avaliação”, explica a diretora.

O prazo médio para resposta da Anvisa para autorização de usos compassivos é de, normalmente, até 15 dias, mesmo havendo uma resolução que estipula o prazo de até 45 dias. 

No caso da polilaminina, há exceções. Isso porque existe uma janela estreita para o uso. A substância precisa ser aplicada enquanto a lesão medular ainda está em estágio considerado agudo, estimando-se que a aplicação deve ser feita em até 72 horas (três dias) após o acidente.

Pedidos por via judicial, assim, visam agilizar o processo. Segundo a Anvisa, porém, o prazo já tem sido alterado.

“Em face da janela estreita em que há um potencial benefício após a ocorrência do trauma, a manifestação da Anvisa tem ocorrido entre 2 e 3 dias, desde que todas as informações atendam aos requisitos do regulamento”, comenta Daniela.

“A Agência reduziu o prazo de manifestação alocando recursos humanos específicos para estas análises e priorizando esses pedidos pela urgência clínica dessas solicitações”, completa.

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Quais as ressalvas?

Como explicado em reportagem de VEJA SAÚDE pelo professor de Ortopedia e Traumatologia Alexandre Fogaça, que será um dos pesquisadores à frente dos testes da polilaminina no Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo, é preciso fazer ponderações.

“É muito complexo judicializar algo que não tem comprovação ainda”, disse. O médico destacou que a ansiedade é compreensível, especialmente diante dos desafios envolvidos nos quadros de lesão medular, mas ressaltou que o uso da medicação antes do cumprimento de todas as etapas de estudos é arriscado.

“Ainda não é um remédio e não é um tratamento. É algo que está no início das pesquisas. Então, está longe de ser uma coisa comprovada”, ponderou.

Em nota de esclarecimento, a Sociedade Brasileira de Neurocirurgia (SBN) também manifestou preocupação com a substância, especialmente diante da divulgação da polilaminina como possível terapia para a lesão medular.

No texto, a entidade destacou que, embora a pesquisa nessa área seja intensa e promissora, “a aplicação de novos protocolos requer comprovação de evidência científica robusta, especialmente quanto à segurança, eficácia e indicação”.

A sociedade alegou, assim, que a divulgação deve considerar o devido cuidado, considerando o necessário e responsável acolhimento de pacientes e familiares diante de um tema sensível e permeado de esperança.

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Já a ABN, em sua nota, ressaltou, ainda, que todos os tratamentos devem seguir um protocolo rigoroso de estudos que progride de fase I a III antes de ser prescrito por médicos.

Os especialistas da área conhecem, porém, que é natural que familiares e pacientes que passaram por um trauma raquimedular fiquem ansiosos e busquem acesso imediato a novas drogas. No entanto, pedem paciência porque o uso da medicação antes da aprovação completa pode oferecer riscos. “A gente sempre tem que ter esperança, mas é preciso parcimônia“, alerta Fogaça.

“A gente tem que ter muito pé no chão. Ás vezes saem matérias um pouco sensacionalistas, mas é só de agora em diante, nos estudos de fase 2 e 3, depois deste de fase 1, que vamos ter uma melhor noção do quanto a droga funciona — e esse é um caminho que vale para qualquer medicamento”, orientou Fogaça.

Polilaminina: o que é e como funciona?